Bir taraftan big farmanın yeni ilaç bulamaması, bulunan ilaçların bir kısmının kısa sürede çöpe gitmesi, yapılan sahtekarlıkların ortaya çıkması.. diğer taraftan jenerik rekabet senelerce tatlı karlara alışan firmaların işlerini değiştirmeye başladı. Türkiye de bile 4-5 sene önce 100 TL ye satılan ilaçların fiyatlarının 30-40 liraya inmesi senelerce nasıl vahşice sömürüldüğümüzün bir belgesi..
Tekrar tatlı karları hayal eden sanayii bilimsellik kisvesi altında yetim ‘orphan’ ilaçların peşine düştü. Kitleleri ilgilendiren hastalıklara ilaç bulma yerine çok nadir hastalıklarla uğraşmaya başladılar. Başlangıçta hepimiz bunu takdirle karşılamıştık ama karamanın koyunu yeni çıktı oyunu. Yetim ilaçlar hasta başına 1 milyon dolara satılmaya başlandı ve şimdilik kimse buna dur diyemiyor.
Paroksismal noktürnal hemoglobinirü (PHN) çok nadir bir kan hastalığı. Bu hastalık ALEXION Pharmaceutical’in SOLIRIS’I (eculizumap) ile tedavi edililebiliyor.. Maliyeti hasta başına senede 440.000 dolar! Nadir bir akciğer hastalığı olan cystic fibrosis VERTEX pharmaceuticals’in KALYDECO (ivacaftor) ile tedavi ediliyor ve cremesi 300.000 dolar..
EMEA tarafından yakında gen tedavisi için onaylanan lipoprotein lipaz eksikliğinin tedavisinde kullanılan UniQure firmasının GLYBERA (alipogene tiparvovec) adlı ilacı, sıkı durun, hasta başına 1 milyon dolardan fazla!!! Türkiyenin tüm ilaç bütçesi ile ancak 9.000 hasta tedavi edebilirsiniz?.. Bu ilaçların rakibi olmadığı için firmalar hiçbir ceza görmeden istedikleri fiyata ilaçlarını satabilmekte.. isteyenin bir yüzü, istemeyenin iki yüzü..
Altına hücum dönemi gibi, gözlerinini kar bürümüş daha fazla firma ağızların suyu akarak yetim ilaç işine giriyor. York Üniversitesinden sağlık ekonomisi profesörü Karl Claxton ‘tüm dünyada sağlık sisteminin büyük bir finansal baskı altında olacağını, bu sebeple verilen paranın karşılığının alınıp alınmadığının çok ciddi araştırılması gerektiğini’ söylüyor.
Geri ödeme kurumları çaresizlik içinde, ödese bitçesi yetmeyecek, ödemese büyük kamuoyu baskısı altıba kalacak ve birçok olayda olduğu gibi, ilaç firmaları ellerindeki maddi güçle istedikleri baskıyı yaratabilecekler (1 milyon dolara satılan ilacı maliyetinin birkaç bin doları geçmediği düşünülürse. Klasik ilaçlarda gerçek ilaç maliyeti satış fiyatının %1 dir).
İşin diğer bir önemli noktası ise bu ilaçların emniyetlerinin yeteri kadar incelenmeden piyasaya verilmesi. Nadir olan bu hastalıklarda yeteri kadar denek bulunamadığı için klinik araştırmalat bazen yüzü bile bulmayan hasta üzerinde yaıplmakta. Binlerce hasta üzerinde yapılan klinik araştırmaların bile yeterli bulunmadığı düşünülürse, bu ilaçların bir süre sonra ne problemler çıkartacağı iyi düşünülmelidir.
FDA 2012 yılında en az 4 orphan ilaca (myelogenous leukemia, Gaucher Disease, Hodgkin lymphoma, anaplastik large cell lymphoma ve cystic fibrosis için) ruhsat verdi. Bu ilaçların herbiri senelik binlerce-milyonlarca dolara mal olacak.
FDA, Pfizer’in bosutinib’ini orphan ilaç olarak kronik miyelojenöz lökemi (CML) için onayladı. FDA e göre ABD de bu sene 5400 kişiye CML tanısı konulmuş. Pfizere göre ise ABD de toplam 26.000 CML’li var ama 2040 da bu rakam 260.000 olacak. Pfizer sözcüsü ilacın pahalı olmadığını, aylık yanlızca 8.200 dolar tutacağını açıklamakta!!!! Basit bir hesapla firma senede 2.5 milyar dolar kazanacak (26.000 hastadan)
Global orfan ilaç pazarı şimdilik 50 milyar dolar civarında ve 2001 den 2010 %25.8 lik bir artış var. Ayni dönemde klasik ilaç pazarındaki artış %20.1.
ABD de ‘Rare Disease Act of 2002’ kanununa göre 200.000 kişiden az görülen hastalıklar veya 1500 kişide 1 görülen dastalıklar orphan hastalık. Japonyada ise 50.000 den az kişide veya 2500 kişiden birinde görülenler orphan hastalık. Avrupa komisyonu ise 2000 de bir görülenleri orphan olarak kabul etmekte. Onlarca orphan hastalık olduğunu düşünürseniz işin boyutu ortaya çıkar.
Konu duygu sömürüsüne son derece açık.. Şimdi denecekki bu hastalar tedavi edilmesin mi? Tabiiki her canlının yaşamaya ve uygun tedavi görmeye hakkı var. Bunu bugün acaba klasik ilaçlar için veya yaygın hastalıklar için sağlayabiliyormuyuz? Benzer tartışma bu gün bazı kanser ilaçları için de yaşanmakata. Yaşam süresini ancak 15 gün uzatabilen ve ciddi klinik etki ve emniyet bilgileri olmayan, bir ilaça 100.000 dolar vermek ne kadar doğru? Özellikle az gelişmiş veya gelişmekte olan ülkelerde hangi geri ödeme sistemi bunun altından kalkabilir. Ama Türkiye gibi ilaca endikasyon uydurup (prospektüsünde olmayan) ve uyduruk endikasyon için geri ödemeyi kabul eden kurumlar eminiz milyon dolarlık ilaçları da öder!!!