Nadir Hastalık Kisvesi Altında: ABD'de Orphan Drug İstisnasının İstismarı ve Türkiye'nin Durumu

Prof. Dr. F. Cankat Tulunay

Tarihsel Not: 44 Yıl Önce Türk Literatüründe "Yetim İlaçlar"

Aşağıdaki makale, Milliyet gazetesinin 4 Aralık 1982 tarihli, 2. sayfasında "Düşünenlerin Düşünceleri" köşesinde, o dönem Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi Farmakoloji Anabilim Dalı'nda Doçent olduğum sırada yayınlanmıştır. Yazının tarihi, konunun Türkiye açısından taşıdığı önceliği göstermesi bakımından  özellikle dikkat çekicidir: ‘’TETİM İLAÇ’’terimi Türkçede ilk def bu yazıda kullanılıştır. ‘Amerika Birleşik Devletleri'nde "orphan drugs" kavramını yasal bir çerçeveye kavuşturan Orphan Drug Act, ancak bir ay sonra, 4 Ocak 1983'te yürürlüğe girmiştir. Yani bu yazı, konuyu Türk kamuoyuna ve literatürüne, ABD'nin kendi yasası henüz yokken tanıtmıştır. Seneler önce çok iyi niyetlerle desteklediğimiz kavram, bir çok kuda olduğu gibi, vahşi sanayinin aç gözlüğünün kurbanı olmaktadır. Sanayi içn tek amaç daha fazla kar!

Milliyet, 4 Aralık 1982, s. 2 — gazete arşivinden faksimile kupür.

1982 Orijinal Metin: YETİM İLAÇLAR...

YAZAN: Doç. Dr. F. Cankat Tulunay [A.Ü. Tıp Fakültesi Farmakoloji Anabilimdalı]

Yetim ilaçlar "orphan drugs" bugün bazı gelişmiş ülkelerde parlamentolara kadar aksetmiş bir olaydır. Çok az sayıda hastayı etkileyen bazı nadir hastalıkların tedavisinde kullanılacak, yani piyasada satış imkânı bulamayacak ilaçlara "yetim ilaçlar" denmektedir.

Çok uluslu milyonlarca dolarlık bütçelere sahip ilaç firmaları dahi bu ilaçlar üzerinde araştırma yapmaktan kaçınmaktadırlar. Bugün bu tanımın kapsamı gittikçe genişlemektedir. Şöyle ki, gelişmiş ülkelerdeki ilaç sanayii, Üçüncü Dünya ülkelerinin kendilerine özel bazı yaygın hastalıklarında kullanılacak ilaçları dahi araştırma ve geliştirmekten, bu ülkelerin alış güçlerinin düşük olması sebebi ile kaçmaktadırlar.

ARAŞTIRMA SORUNU

Yapılan araştırmalar göstermiştir ki 1963-1976 yılları arasında ABD'de yeni bir tedavi edici ajanın bulunması için 54 milyon dolar (yaklaşık 10 milyar lira) yatırım yapılmaktaydı. Bu rakam 1980'de 70 milyon dolara (13 milyar liraya) çıkmıştır.

Türkiye'nin 1980 yılındaki ilaç cirosu (üretici fiyatları ile) 24 milyar lira olarak kabul edilirse, Türkiye'nin bütün ilaç cirosunun iki ilaç bulmaya dahi yetmeyeceği öne sürülebilir. 1967-1976 yılları arasında ABD'de 150 civarında yeni kimyasal tedavi edici madde bulunmuştur. Bu ilaçların ruhsatlarının alınması oldukça uzun zaman alarak, 17 senelik patent hakkının firmalar aleyhine kısalmasına yol açması, firmaların araştırma harcamalarını çok yükselten ilaçların araştırmasını azaltmakta ve yetim ilaç sayısını her geçen gün artırmaktadır.

Türkiye'de ise yetim ilaçlar değişik bir anlam taşımaktadır. Esasında Türkiye'deki ilaçların hepsi yetimdir de denebilir. Son senelerde yalnız nadir hastalıkların tedavisi için gerekli olanlar değil, çok kullanılan ilaçlar dahi piyasada bulunmamaktadır. Ülkemizde henüz yeni bir ilaç bulunması ve geliştirilmesi yok denilecek kadar azdır. İlaç sanayii günlük yaşama çabasında olduğunu ileri sürerek değil, yeni ilaç araştırması, birçoğu kalite kontrollarını dahi yapmamakta ve piyasaya zararlı bir takım maddeler sürmektedir. İlaç sanayiinin meslek kuruluşları bu firmaları görmezlikten gelmekte ve kendilerini kontroldan kaçınmaktadır. Üniversitelerin ilaç konuları ile uğraşan bölüm veya bilim dallarının bütçeleri hiçbir zaman için ilaç araştırma ve geliştirmeye yetecek düzeye çıkamamıştır. Ayrıca bu konuda çalışacak uzman sayısı da gerek sanayide ve gerekse üniversitelerde arzu edilen seviyede değildir. Bütün bu sebeplerden dolayı, değil nadir hastalıkların tedavisinde kullanılacak ilaçlar, Dünya Sağlık Örgütü'nün temel ilaçlar listesinde olan bazı ilaçlar dahi Türkiye'de bulunmamaktadır.

SONUÇ

Türkiye'de ilaç sorununu çözümleyebilmek için ilk önce yapılması gereken işlem "sorunun ortaya konulmasıdır". İlaçla ilgili çeşitli kuruluşlar arasındaki kısır çekişmelere bir an önce son vererek bir "ilaç şûrasının" toplanma zamanı gelmiş ve hatta çoktan geçmiştir. Bu şurada Türkiye'nin genel ilaç politikası ve sorunları kurulacak çeşitli uzmanlar komiteleri ile tesbit edilip tartışılmalı ve bunların ışığı altında 1262 sayılı ilaç kanunu, günün şartlarına uygun olarak bir an önce değiştirilmelidir. Bunun dışında sanayi, üniversiteler ve SSY (Sağlık ve Sosyal Yardım) Bakanlığı'nın iştiraki ile bir "ilaç araştırma ve geliştirme enstitüsü" kurularak araştırmalara bir an önce başlanmalıdır. Aksi takdirde ülkemiz ilaç sanayiinde bu yetimlikten kurtulamayacak ve halkımız zaman zaman ne olduğu belirsiz bir takım maddelerle tedavi olmaya çalışacaktır.

Kaynaklar: L. Lasagna: Will all new drugs become orphans? Clin. Pharmacol. Ther. 31: 285, 1982. — FDA: The Food and Drug Administration's process for approving new drugs. U.S. House of Representatives, 96th Congress, 2nd session, 1980. — Tulunay, F.C.: Türkiye'de antimikrobik ajanların durumu ve ilaç sorununa genel bakış. Ankara 1977, sayfa: 437-461.

2026 Değerlendirmesi: 44 Yıllık Bir Çizgi

1982'deki bu yazı ile bugün elinizdeki analiz arasındaki çizgi düz bir çizgidir. 1982'de Türkiye'nin sorunu "yetim ilaçların hiç bulunmaması" iken, 2026'da ABD'nin sorunu tam tersi yönde: "yetim ilaç" statüsünün, düzenleyici bir teşvik aracından, milyar dolarlık bir muafiyet mekanizmasına dönüşmesi. 1982'de savunulan "ilaç şûrası" ve "ilaç araştırma ve geliştirme enstitüsü" çağrıları, kurumsal şeffaflık ve bağımsız denetim eksikliğine işaret ediyordu; 2026'da belgelenen AIFD-DETESADER-TİTCK bağlantıları da benzer bir kurumsal şeffaflık sorununun güncel versiyonudur. Konu değişmiş olsa da soru aynı kalmıştır: ilaç politikasını kim, hangi çıkarla, ne kadar şeffaf biçimde belirliyor?

Giriş:

Amerika Birleşik Devletleri'nde 2022 tarihli Inflation Reduction Act (IRA), Medicare'e belirli yüksek harcamalı ilaçlar için üretici firmalarla fiyat müzakeresi yapma yetkisi tanıdığında, nadir hastalık ("orphan") ilaçları bu müzakereden istisna tutulmuştu. Gerekçe tanıdıktı: nadir hastalıklara yönelik araştırma geliştirmeyi caydırmamak. Ancak 2025 yılında yürürlüğe giren One Big Beautiful Bill Act'in bir parçası olan Orphan Cures Act, bu istisnayı belirgin biçimde genişletti. Tam da bu genişleme, düzenleyici bir korumanın nasıl ticari bir optimizasyon aracına dönüştüğünün ders niteliğinde bir örneğini sundu.

Bu yazının amacı iki katmanlıdır. Birincisi, ABD'deki bu genişletilmiş istisnanın hangi somut mekanizmalarla "kazanıldığını", yani firmaların nadir hastalık statüsünü nasıl stratejik biçimde biriktirip genişlettiğini, belgelemek. İkincisi, bu mekanizmanın Türkiye'deki AIFD'nin "erişemiyoruz" kampanyası ve "yenilikçi ilaç" retoriğiyle taşıdığı yapısal benzerliği ortaya koymak. Sonuçta karşımıza çıkan tablo coğrafyadan bağımsızdır: "inovasyon teşviki" dili, ampirik olarak sınanmadan düzenleyici avantaja dönüştürülmektedir.

1. Mali Boyut:

Kongre Bütçe Ofisi (CBO), Ekim 2025'te Orphan Cures Act hükmünün on yıllık maliyetini yeniden hesapladı. İlk tahmin 4,9 milyar dolarken, revize tahmin 8,8 milyar dolara yükseldi. Artışın nedeni açık: ilk hesaplamaya, o tarihte henüz orphan istisnasından yararlanmayan üç blok ilaç (J&J'nin Darzalex'i, Merck'in Keytruda'sı ve Bristol Myers Squibb'in Opdivo'su) dahil edilmemişti. Bu üç ilacın da hesaba katılmasıyla maliyet tahmini 3,9 milyar dolar birden yükseldi.

CBO ayrıca, düzenlemenin nasıl uygulanacağına bağlı olarak değişen bir senaryo aralığı da sundu. İki farklı uygulama biçimi söz konusu: Bir ilacın piyasadaki tüm formülasyonları (örneğin farklı doz veya kullanım şekilleri) aynı takvim yılında müzakereye açılırsa, toplam maliyet 10,9 milyar dolara çıkabiliyor. Buna karşılık, CMS (Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri) bu formülasyonları birbirinden ayrı, bağımsız ilaçlar olarak değerlendirirse, rakam 6,7 milyar dolara kadar inebiliyor. Bu iki senaryo arasındaki 4,2 milyar dolarlık fark, tek başına, düzenlemenin ne denli yoruma açık ve manipüle edilebilir biçimde kaleme alındığını göstermektedir: aynı yasa metni, sadece uygulama tercihine bağlı olarak milyar dolarlık farklı sonuçlar üretebilmektedir.

Bu belirsizliğin kendisi önemli bir soruyu gündeme getiriyor: istisnanın kapsamı düzenleyici yorum farklarına bu denli duyarlıysa, "nadir hastalık" tanımının başlangıçta sanayi lehine ne kadar gevşek çizildiği görülmektedir.

2. İki Farklı İstismar Mekanizması

Literatür ve vaka örnekleri incelendiğinde, orphan statüsünün ticari amaçla genişletilmesinin iki farklı, birbirini tamamlayan yöntemle gerçekleştiği görülüyor.

2.1. "Indication Seeking": Dar Kapıdan Gir, Geniş Kapıdan Çık

Bu yöntemde ilaç önce nadir hastalık endikasyonuyla onay alır, ardından çok daha geniş bir hasta popülasyonuna genişler. Orphan Cures Act'in yeni "sayaç" kuralı bu stratejiyi dolaylı olarak ödüllendirmektedir: müzakere yükümlülüğü artık ilk onay tarihinden değil, ilk non-orphan (geniş) onay tarihinden başlamaktadır. Genişleme ne kadar geç gerçekleşirse, muafiyet o kadar uzamaktadır.

Somut örnekler:

• Keytruda (pembrolizumab, Merck): 2014'te BRAF mutasyonlu ileri melanom için orphan onay aldı. Bir yıl sonra, 2015'te çok daha geniş bir popülasyonu kapsayan küçük hücreli dışı akciğer kanseri (NSCLC) onayını aldı; aynı yıl melanom endikasyonu da genişletildi. Bugün otuza yakın endikasyonu bulunuyor. Yeni kural altında müzakere tarihi bu ikinci, geniş onay nedeniyle 2026'dan 2027'ye ertelenmiştir.
• Humira (adalimumab, AbbVie): 2002'de non-orphan (romatoid artrit) olarak onaylandı, 2008'de ilk orphan statüsünü kazandı. İzleyen yıllarda hidradenitis suppurativa (2015) ve non-infeksiyöz üveit gibi ek orphan tanımlar biriktirdi. Bugün 6 non-orphan ve 7 orphan endikasyona sahip; 2018'de 13,7 milyar dolar ABD satışı yaptı ve bunun yaklaşık %85'i non-orphan endikasyonlardan geldi. ABD Temsilciler Meclisi Denetim Komitesi bu uygulamayı doğrudan "orphan drug designation'ın kötüye kullanımı" olarak nitelendirdi.
• Enbrel (etanercept, Amgen): 1998'de non-orphan olarak onaylandı, 1999'da orphan statüsü eklendi; bugün harcamasının yaklaşık %94'ü non-orphan endikasyonlardan kaynaklanıyor.
• Remicade (infliximab, J&J): Tam ters sırayla, 1998'de orphan, 1999'da non-orphan olarak onaylandı; harcamanın %54'ü orphan, %38'i non-orphan endikasyonlara ait.

Commonwealth Fund'ın 24 Kasım 2025 tarihli "Revisiting the Orphan Drug Act" başlıklı kapsamlı raporu, bu pratiğe literatürdeki adını veriyor: "indication seeking" (endikasyon arayışı). Rapor, bu terimi Sinha, Stern ve Rai'nin New England Journal of Medicine'de yayımlanan çalışmasından alıntılıyor. Rapora göre onaylı ilaçların yaklaşık %20'si hem orphan hem non-orphan endikasyona sahip ve bunların üçte biri dünyanın en çok satan ilaçları arasında yer alıyor. Aynı rapor, Humira'nın (dünya tarihinin en çok satan ilacı) önce non-orphan, sonra orphan endikasyonlar biriktirerek Orphan Drug Act'in teşviklerini istismar ettiğini; Merck'in Keytruda'sı, Amgen'in Enbrel'i ve Genentech'in Avastin'inin de aynı yöntemi kullandığını belirtiyor.

Raporun ortaya koyduğu fiyat farkı da dikkat çekicidir: 2014'te non-orphan bir ilacın yıllık ortalama maliyeti 23.331 dolarken, orphan bir ilacınki 118.820 dolardı, yani beş kat fazla. Daha yakın tarihli bir çalışma bu farkın büyüdüğünü gösteriyor: orphan endikasyonlu ilaçlar hasta başına yıllık ortalama 218.872 dolara mal olurken, orphan olmayanlar sadece 12.798 dolara mal oluyor. Hem orphan hem non-orphan endikasyona sahip ilaçlarda harcamanın dağılımı da öğreticidir: bu ilaçlara yapılan toplam harcamanın yalnızca %21'i orphan endikasyonlar için, %71'i non-orphan endikasyonlar için, kalan %8'i ise etiket dışı (off-label) kullanım için yapılmaktadır. Başka bir deyişle, "nadir hastalık ilacı" statüsüyle teşvik alan bu ilaçlar, fiilen ve ağırlıklı olarak yaygın hastalıkların tedavisinde kullanılmaktadır.

Commonwealth Fund raporu, bu istismarın Medicare müzakere programının ötesine de taştığını gösteriyor. Örneğin güvenlik ağı hastanelerine indirimli ilaç satın alma imkânı tanıyan 340B Programı'nda, orphan statüsündeki ilaçlar bu indirimden muaf tutulmaktadır. Neulasta örneği çarpıcıdır: bu ilacın harcamasının yalnızca %0,6'sı orphan endikasyonla ilişkiliyken, ilacın neredeyse tüm kullanımını oluşturan non-orphan endikasyonları için dahi güvenlik ağı sağlayıcıları 340B fiyatlandırmasından yararlanamamaktadır. HRSA (Sağlık Kaynakları ve Hizmetleri İdaresi) bu boşluğu daraltmaya çalıştığında, endüstri örgütü PhRMA dava açmış ve emsal niteliğinde bir kararla kazanmıştır.

2.2. "Multi-Orphan Stacking": Dar Kapıda Kalarak Genişleme

İkinci yöntem daha inceliklidir: ilaç hiçbir zaman "geniş" bir non-orphan endikasyona geçmez, bunun yerine aynı hastalık şemsiyesi altında (örneğin "multiple myeloma") onlarca alt-kombinasyon ve tedavi hattı endikasyonu biriktirir. Teknik olarak hâlâ "nadir hastalık" tanımının içinde kaldığı için, OBBBA'nın yeni "çoklu orphan endikasyon" istisnasından tam muafiyetle yararlanır.

Darzalex (daratumumab, J&J), bu mekanizmanın örnek vakasıdır: 2015'te ileri multiple myeloma için orphan onay aldı; izleyen yıllarda 2016, 2017, 2019 ve 2020'de art arda yeni kombinasyon rejimleri ve tedavi hattı genişlemeleri onaylandı, her biri aynı nadir hastalık tanımı içinde kalarak. CBO'nun 8,8 milyar dolarlık revize tahminine dahil ettiği üç ilaçtan biri budur ve bu, istisnanın "tek nadir hastalık, tek endikasyon" mantığından ne denli uzaklaştığının somut kanıtıdır.

Akademik literatür bu stratejinin sistematik olduğunu da doğruluyor: 1990-2022 arası tüm orphan-designated ilaçları inceleyen bir Health Affairs çalışmasına göre, endikasyon genişlemesi yapan ilaçlarda ilk genişleme medyan olarak ilk onaydan yaklaşık üç yıl sonra gerçekleşiyor. Yani "önce dar kapıdan gir, sonra genişle" stratejisi istisnai değil, düzenli ve tekrar eden bir davranıştır.

3. Türkiye Tablosu: Nadir Hastalık Ekosisteminin Kurumsal Haritası

ABD'deki mekanizma, doğrudan Türkiye'ye aktarılabilir bir "kandırma" vakası değildir; orada CBO rakamlarıyla belgelenmiş bir düzenleyici istismar vardır, Türkiye'de ise henüz bu düzeyde bağımsız bir mali analiz yoktur. Bununla birlikte, Türkiye'nin nadir hastalık ekosisteminin kurumsal haritası çıkarıldığında, AIFD'nin savunuculuk ağıyla doğrudan ve doğrulanabilir kesişim noktaları ortaya çıkmaktadır.

3.1. AIFD Genel Sekreteri'nin DETESADER Bağlantısı

AIFD'nin resmi web sitesi, sayın Dr. Ümit Dereli'yi derneğin Genel Sekreteri olarak listelemektedir. DETESADER'in kendi kurumsal sitesinde yayımlanan 2022 Genel Kurul seçim sonuçlarına göre ise aynı isim, Ümit Dereli, derneğin Yönetim Kurulu Asıl Üyeleri arasında yer almaktadır. Yani, AIFD'nin en üst düzey yürütme pozisyonu ile Türkiye'nin "değer temelli sağlık" politika savunuculuğu yapan derneğinin yönetimi arasında doğrudan bir kişisel köprü olduğunu göstermektedir.

Bu bağlantı, kurumsal iletişim düzeyinde de görünür haldedir: AIFD'nin kendi yayınladığı "ÇareBulanaDek Söyleşileri" adlı içerik serisinin 12. bölümünde, AIFD Genel Sekreteri Dr. Ümit Dereli, DETESADER Başkanı ve İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Sağlık Bilimleri Fakültesi Öğretim Üyesi Prof. Dr. Haluk Özsarı'yı konuk olarak ağırlamış ve koruyucu sağlık uygulamalarının hasta ve sağlık sistemi için yaratacağı katma değeri konuşmuştur. Bu, iki kurum arasındaki bağlantının yalnızca yönetim kurulu üyeliği düzeyinde değil, doğrudan kurumsal içerik üretimi düzeyinde de işlediğini göstermektedir.

Bu noktada önemli bir ayrım yapılmalıdır: DETESADER'in kendi kurumsal tanımı, kendisini "kamu ve özel sağlık sektörü ile endüstri, akademi ve hasta dernekleri temsilcilerinden oluşan 34 kişilik Kurucular Kurulu" bulunan bir politika ve savunuculuk platformu olarak tarif etmektedir; bir fon veya hibe kuruluşu değildir. Elde edilen kaynaklarda DETESADER'in nadir hastalık merkezlerine veya kuruluşlara mali destek sağladığına dair hiçbir kanıt yoktur; tam tersine, dernek sektörden destek alarak çalıştaylar ve toplantılar düzenlemektedir. Dolayısıyla buradaki bağlantı mali değil, kurumsal ve kişisel düzeydedir ve bu haliyle de yeterince dikkat çekicidir.

3.2. TİTCK Başkanı'nın DETESADER Bağlantısı

DETESADER'in kendi web sitesindeki "Üyeler" sayfası, Yönetim Kurulu Asıl Üyeleri arasında Başkan Haluk Özsarı, Sayman Abdullah Yüksel, Üye Baki İtez'in yanı sıra "Başkan Yrd. Hüseyin Çelik" ismini de listelemektedir. Bağımsız haber kaynaklarına (Eczacı Dergisi, Medikal News, Tıbbiye Bülteni, OHSAD) göre, 6 Temmuz 2026'da Sağlık Bakanı Prof. Dr. Kemal Memişoğlu tarafından Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) Başkanlığı'na atanan Hüseyin Çelik, 1965 Afyon doğumlu, İstanbul Üniversitesi Siyasal Bilgiler Fakültesi mezunu, 2013-2017 arası T.C. Sağlık Bakanlığı Müsteşar Yardımcısı, İlaç Eczacılık Sağlık Bilim ve Teknolojileri Vakfı (İVEK) Mütevelli Heyeti Başkan Yardımcısı ve OHSAD (Özel Hastaneler ve Sağlık Kuruluşları Derneği) Yönetim Kurulu Danışmanı'dır; ayrıca Acıbadem Sağlık Grubu'nda çeşitli üst düzey görevlerde bulunmuştur. Bu bağlantı Türkiye'nin ilaç ve tıbbi cihaz düzenleyici kurumunun başkanının, endüstri temsilcilerinin de kurucu üyesi olduğu bir sağlık politikası savunuculuk derneğinin yönetiminde görev aldığı anlamına gelmektedir.

3.3. DETESADER'in Kamu-Endüstri Buluşturma İşlevi

DETESADER'in kendi "Haberler" arşivi (detesader.org.tr/haberler), derneğin işlevinin tekil bir savunuculuk kampanyasından çok, kamu kurumları ile endüstriyi düzenli olarak bir araya getiren bir platform işlevi gördüğünü göstermektedir. Öne çıkan örnekler:

• 30 Eylül 2024: DETESADER ile Özel Hastaneler ve Sağlık Kuruluşları Derneği (OHSAD) arasında bir iş birliği protokolü imzalandı.
• 7 Nisan 2025: DETESADER ve Kanserle Dans Derneği iş birliğiyle, Sağlığın Geliştirilmesi ve Halk Sağlığı Genel Müdürlüğü üst yöneticilerinin katılımıyla Ankara'da "Kanserde Hasta Beklentileri ve İhtiyaçları Paydaş Buluşması" düzenlendi ve 2025 yılı anket sonuçları paylaşıldı.
• 2025 (RSV): Solunum Sinsityal Virüsü hastalık yükünü ortaya koymak amacıyla, sektör (endüstri), Başkent Üniversitesi, Cumhurbaşkanlığı Strateji ve Bütçe Başkanlığı, Sağlık Bakanlığı, SGK Genel Sağlık Sigortası Genel Müdürlüğü ve TİTCK'nın katılımıyla bir çalışma yürütüldü.
• 2025 (Hemofili): DETESADER ve Türkiye Hemofili Derneği iş birliğiyle, yenilikçi tedavilere erişim konusunda yine Cumhurbaşkanlığı Strateji ve Bütçe Başkanlığı, Sağlık Bakanlığı, SGK ve TİTCK'nın katılımıyla bir çalışma yapıldı.
• DETESADER ve SADER (Sağlık Gereçleri Üreticileri ve Temsilcileri Derneği, tıbbi cihaz endüstrisi derneği) iş birliğiyle, Expomed Eurasia fuarında "Değer Temelli Sağlık Hizmetleri" başlıklı bir oturum düzenlendi; DETESADER Başkanı Haluk Özsarı ve Devlet Malzeme Ofisi (DMO) Genel Müdürü Şinasi Candan konuşmacı olarak yer aldı.

Bu tablo, DETESADER'in işlevinin tek bir hastalık alanına veya tek bir kuruma özgü olmadığını; onkolojiden hemofiliye, özel hastane sektöründen tıbbi cihaz endüstrisine kadar geniş bir yelpazede, kamu düzenleyicileri (TİTCK, SGK, Cumhurbaşkanlığı SBB) ile endüstriyi aynı masaya getiren tekrarlayan bir kurumsal işlev olduğunu göstermektedir. Bu işlevin kendisi yasa dışı veya gizli değildir; sorun, TİTCK gibi bir düzenleyici kurumun, kendi başkanının yönetiminde yer aldığı bir savunuculuk derneğinin organize ettiği toplantılara düzenli olarak katılmasının, düzenleyici bağımsızlık açısından nasıl değerlendirilmesi gerektiğidir.

3.4. Nadir Hastalıklar Federasyonu'nun Destekçi Listesi

Nadir Hastalıklar Federasyonu'nun resmi web sitesinde (nadir.org.tr/destekcilerimiz) yayımlanan "Destekçilerimiz" sayfasında T.C. Sağlık Bakanlığı, T.C. Milli Eğitim Bakanlığı, TİTCK, ACURARE (Acıbadem Üniversitesi), Hacettepe Üniversitesi HÜGEN, Ankara Üniversitesi NADİR, İzmir Biyotıp ve Genom Merkezi, Gazi Üniversitesi, Çocuk Beslenme Metabolizma Derneği, Alexion ve Sanofi'nin yanı sıra DETESADER de listelenmektedir. Burada da aynı uyarı geçerlidir: "destekçi" olarak listelenmek, mali destek sağlandığı anlamına gelmez; kurumsal/politika hizalanmasını yansıtır. Yine de bu liste, Türkiye'deki nadir hastalık savunuculuğu ekosisteminin hangi kurumlardan oluştuğunu ve DETESADER üzerinden AIFD'nin bu ekosistemle nasıl kurumsal temas kurduğunu somut biçimde göstermektedir.

3.5. Kuruluş Hasta-Odaklıydı, Endüstri Teması Sonradan Geldi

Federasyonun kuruluş süreci burada ayrıca ele alınmayı hak ediyor, çünkü kolayca yanlış anlaşılabilecek bir nokta var. Federasyon, 21 Aralık 2018'de dokuz nadir hastalık hasta derneğinin bir araya gelmesiyle "Nadir Hastalıklar Ağı" adıyla kuruldu; 2024'te yedi dernekle birlikte tüzel kişilik kazanarak federasyona dönüştü. Kuruluş dönemine ait röportajlarda konuşan isimler (Zeynep Çakır: Treacher Collins Sendromu hasta yakını; Alim Yılmaz: Albinizm Derneği yönetim kurulu üyesi) ve bugünkü yönetim kurulunun tamamı, hastalığı olan çocukların ebeveynleri veya hasta yakınlarından oluşmaktadır. Kuruluş sürecinde endüstri bağlantısına işaret eden hiçbir kaynak bulunmamaktadır; kuruluş açıkça aşağıdan yukarıya, hasta dernekleri girişimiyle gerçekleşmiştir.

Ancak bu, federasyonun endüstriden tamamen bağımsız kaldığı anlamına gelmez. Burada Türkiye'ye özgü bir istisnadan değil, küresel bir eğilimden söz ediyoruz. New England Journal of Medicine'de yayımlanan ve ABD'deki en büyük 104 hasta savunuculuğu kuruluşunu inceleyen bir çalışma, bunların %83'ünün ilaç, tıbbi cihaz veya biyoteknoloji şirketlerinden mali destek aldığını ve endüstri yöneticilerinin sıklıkla bu kuruluşların yönetim kurullarında yer aldığını ortaya koymuştur. Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health'in çok ülkeli bir çalışması, dünyanın en büyük on ilaç şirketinin 2016'da hasta savunuculuğu kuruluşlarına yaptığı bağışların büyük kısmının ABD merkezli kuruluşlara gittiğini (toplamın %74'ü, yaklaşık 88 milyon dolar) göstermiştir. İsveç, Polonya ve Danimarka'da yapılan ülke özgü çalışmalar da benzer bir tabloyu doğrulamaktadır; İsveç'teki bir çalışma, şirketlerin kendi ilaç portföyleriyle ilişkili hastalık alanlarındaki hasta derneklerini desteklediğini ve bu üç hastalık alanının (kanser; endokrin, beslenme ve metabolizma hastalıkları; enfeksiyöz hastalıklar) toplam fonlamanın %56'sını aldığını göstermektedir.

Bu literatür ışığında, Nadir Hastalıklar Federasyonu'nun destekçi listesinde Alexion, Sanofi ve DETESADER'in yer alması, küresel ölçekte alışılmadık değil, tam tersine standart bir uygulamadır. Sorun bu temasın varlığı değildir; sorun, Türkiye'de bu temasın kapsamının ve mali boyutunun (varsa) şeffaf biçimde raporlanıp raporlanmadığıdır. Bu konuda kamuya açık bir açıklama beyanı (disclosure) mekanizması bulunup bulunmadığı, ayrı bir araştırma konusu olarak durmaktadır.

3.6. Türkiye'deki Nadir Hastalık Savunuculuğunun Faaliyet Tarihçesi

Federasyonun (kuruluş döneminde "Nadir Hastalıklar Ağı" adıyla) 2018'den bu yana yürüttüğü faaliyetlerin kamuya açık kaydı, kendi web sitesindeki duyurular arşivinden (nadir.org.tr/duyurular) çıkarılabilmektedir. Kronolojik olarak öne çıkan faaliyetler şöyledir:

• 29 Nisan 2019: "Nadir Hastalıklar Hasta ve Hasta Yakınları İhtiyaçlar Analizi" çalıştayı düzenlendi; bu çalıştay SEPD (Sağlık ve Eğitim Platformu Derneği) ve TÜSSİDE (TÜBİTAK'a bağlı bir enstitü) iş birliğiyle gerçekleştirildi.
• 22 Temmuz 2019: Federasyon "Nadir Hastalıklar İçin Yasa Teklifi" başlıklı bir duyuru yayımladı; aynı tarihte CHP Milletvekili Gamze Taşçıer'in konuya ilişkin bir köşe yazısı paylaşıldı.
• 21 Ocak 2020: Sağlık Bakanlığı bünyesindeki Otizm, Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Daire Başkanlığı'na (o dönem başkanı Doç. Dr. Mehmet Gündüz) ziyaret gerçekleştirildi.
• 17 Nisan 2020: TBMM'de kurulan "ALS, SMA, DMD, MS Hastalıklarında ve Kesin Tedavisi Bilinmeyen Diğer Hastalıklarda Uygulanan Tedavi ve Bakım Yöntemleri ile Bu Hastalıklara Sahip Kişiler ve Yakınlarının Yaşadıkları Sorunların ve Çözümlerinin Belirlenmesi Amacıyla Kurulan Meclis Araştırması Komisyonu" raporu yayımlandı (27. Dönem, Sıra Sayısı 199). Federasyon bu komisyona katılım sağlamıştı.
• 6 Mayıs 2020 ve 8 Mart 2021: "Nadir Hastalıklarla Yaşayan Hanelerin Cepten Yaptıkları Sağlık Harcamaları" başlıklı, hastaların mali yükünü konu alan iki ayrı paylaşım yapıldı.
• 15 Ekim 2020: MHP Gaziantep Milletvekili Ali Muhittin Taşdoğan, nadir hastalar için evde infüzyon yöntemlerinin geliştirilmesi gerektiğini kamuoyuyla paylaştı; federasyon bu açıklamayı duyurdu.
• Her yıl Şubat ayında (Dünya Nadir Hastalıklar Günü çevresinde): farkındalık sempozyumları, basın toplantıları, fotoğraf sergileri ve yerel yönetimlerle (örneğin İzmir Kent Konseyi, Ankara Kent ve Sağlık Buluşmaları) ortak etkinlikler düzenlenmektedir.
• Nisan 2026: "II. Nadir Yaşamlar ve Nadir Hastalıklar Zirvesi" gerçekleştirildi; aynı dönemde 2026 Olağan Genel Kurulu yapıldı.

Bu tarihçe, federasyonun ağırlıklı olarak farkındalık, ihtiyaç analizi, TBMM nezdinde savunuculuk ve kamu kurumlarıyla temas eksenli bir faaliyet yürüttüğünü göstermektedir. Kayıtlarda, federasyonun belirli bir ilaç veya ilaç şirketi lehine doğrudan bir kampanya yürüttüğüne dair bir örnek bulunmamaktadır; faaliyetler hastaların sistemik sorunlarına (tanı gecikmesi, mali yük, sosyal dışlanma, tedaviye erişim) odaklanmaktadır. Bu da 3.5'te kurulan ayrımla tutarlıdır: kuruluş ve gündem hasta odaklı olsa da, destekçi listesindeki endüstri bağlantısının (Alexion, Sanofi, DETESADER) bu gündemi ne ölçüde etkilediği veya etkilemediği, kamuya açık kayıtlardan tek başına çıkarılamamaktadır.

3.7. Endüstri İş Birlikleri: Sanofi ve Alexion Örnekleri

Türkiye'deki nadir hastalık merkezlerinin endüstriyle ilişkisini değerlendirirken, kurumların kendi yayımladığı birincil kaynaklara bakmak belirleyicidir. Sanofi'nin kendi kurumsal web sitesinde (sanofi.com/assets/countries/turkey) yayımladığı üç basın bülteninin doğrudan incelenmesi, Ankara Üniversitesi NADİR merkezinin isimlendirilmiş bir endüstri ortaklığına sahip olduğunu göstermektedir.

3.7.1. Sanofi ve Ankara Üniversitesi NADİR Merkezi

Sanofi'nin Şubat 2023 tarihli basın bültenine göre, Sanofi Özellikli Tedaviler İş Birimi ile Ankara Üniversitesi arasında bir iş birliği protokolü imzalanmıştır. Süreç 2021 sonunda bir niyet mektubuyla başlamış, resmî protokol 2023'te imzalanmıştır. Anlaşmanın amacı, Ankara Üniversitesi Cebeci Kampüsü bünyesindeki Nadir Hastalıklar Uygulama ve Araştırma Merkezi'nin (NADİR) "bilimsel faaliyetlerinin güçlendirilmesi"; kapsamı ise nadir hastalıkların teşhisi, tedavisi, multidisipliner hasta takibi, klinik araştırmalar ve kayıt çalışmaları olarak tanımlanmıştır. Bültende Ankara Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Necdet Ünüvar ve Sanofi Özellikli Tedaviler Türkiye, Levant ve İran Genel Müdürü Pelin Yunusoğlu doğrudan alıntılanmaktadır; iş birliği üç yıllık bir süre için öngörülmüştür.

Şubat 2025 tarihli ikinci bir Sanofi basın bülteni, bu iş birliğinin genişletildiğini göstermektedir: yeni imzalanan protokolle, NADİR merkezi tarafından belirlenen lizozomal depo hastalıkları (LDH) özelinde bir Ulusal Hastalık Sıklığı Çalışması yürütülmekte ve yenilikçi tanı karar destek algoritmaları geliştirilmektedir. Bültende bu çalışmaların T.C. Sağlık Bakanlığı'nın Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji ve Eylem Planı'nda yer alan hedeflere yönelik olduğu belirtilmektedir. Sanofi, aynı bültende, nadir hastalıklar alanındaki çalışmaları nedeniyle 2024'te EURORDIS (Avrupa Nadir Hastalıklar Federasyonu) tarafından "Yenilikçilik" ödülüne layık görüldüğünü de duyurmaktadır.

NADİR merkezinin, en azından belirli bir araştırma programı (lizozomal depo hastalıkları çalışması) özelinde, isimlendirilmiş ve kamuya açık bir Sanofi ortaklığına sahip olduğu bu şekilde belgelenmektedir.

3.7.2. Sanofi'nin Hasta Derneklerine Yönelik Doğrudan Programı: ROTA

Sanofi'nin 18 Şubat 2025 tarihli basın bültenine göre, şirket Haziran 2021'de "ROTA: Hasta Dernekleri Gelişim Akademisi" adlı bir kapasite geliştirme programını hayata geçirmiştir. Sosyal İnovasyon Merkezi tarafından yürütülen program 44 ay sürmüş ve nadir hastalıklar, immünoloji, erken doğan bebekler ve onkoloji alanlarında faaliyet gösteren 7 hasta derneğine sivil toplum yönetimi, kurumsal kaynak geliştirme, proje tasarımı ve dijital iletişim konularında eğitim vermiştir. Bültende Sanofi Avrasya Bölge Başkanı Cem Öztürk doğrudan alıntılanmakta ve programın amacının "kamu, özel sektör ve hasta dernekleri iş birlikleriyle sağlık ekosistemine katkı sunmak" olduğu belirtilmektedir.

Bu program, 3.5'te küresel literatürle (NEJM, Johns Hopkins) genel hatlarıyla işaret edilen "endüstri hasta derneklerini finanse eder" olgusunun somut, isimlendirilmiş ve tarihlendirilmiş bir Türkiye örneğidir. Önemle belirtilmelidir ki bu program gizli değildir: Sanofi'nin kendi isteğiyle, kurumsal itibar amacıyla kamuya açık biçimde duyurulmuştur. Dolayısıyla buradaki soru "gizli finansman" değil, şeffaf biçimde açıklanan bu ortaklığın hangi derneklere, hangi kriterlerle seçildiği ve derneklerin bağımsız savunuculuk gündemini ne ölçüde etkilediğidir; bu sorular kamuya açık kaynaklardan yanıtlanamamaktadır çünkü programa katılan 7 derneğin isimleri bültende açıklanmamıştır.

3.7.3. Alexion (AstraZeneca Nadir Hastalıklar) Türkiye Faaliyetleri

Alexion, AstraZeneca'nın bir alt birimi olarak 2010'dan bu yana Türkiye'de faaliyet göstermektedir. Şirketin Türkiye'deki güncel projeleri arasında, MLP Care ve yapay zekâ şirketi Evideep ile birlikte yürütülen, paroksismal noktürnal hemoglobinüri (PNH) tanısına yönelik bir dijital dönüşüm projesi bulunmaktadır. Ayrıca SmartAxion adlı, hekimlere klinik çalışma verilerini derleyerek sunan dijital platformu, 2025'te Stevie Awards Uluslararası İş Ödülleri'nde "Sağlıkta Farkındalık" ödülünü kazanmıştır.

Alexion yöneticilerinin kamuya açık paylaşımları, şirketin Türkiye'deki kamu kurumlarıyla doğrudan temasını da göstermektedir: LinkedIn üzerinden paylaşılan bir gönderide, Alexion AstraZeneca Nadir Hastalıklar yöneticileri TİTCK Başkanı Hüseyin Çelik'i yeni görevi nedeniyle makamında ziyaret ettiklerini duyurmuştur. Şirket ayrıca kurumsal açıklamalarında hasta dernekleriyle "yakın iş birlikleri" kurduğunu ve bu derneklerle "diyalog, eğitim, farkındalık ve birlikte çözüm geliştirme çalışmaları" yürüttüğünü belirtmektedir; ancak Sanofi'nin ROTA programındaki gibi isimlendirilmiş, tarihli ve kapsamı tanımlı bir program kamuya açık kaynaklarda tespit edilememiştir.

3.7.4. Bu Bulguların AIFD Bağlamındaki Anlamı

Sanofi ve Alexion'un yukarıda belgelenen faaliyetleri, ikisi de Nadir Hastalıklar Federasyonu'nun destekçi listesinde yer alan bu iki şirketin, Türkiye'deki nadir hastalık ekosistemiyle soyut bir "destekçilik" ilişkisinin ötesinde, somut, isimlendirilmiş ve süreli ortaklıklar yürüttüğünü göstermektedir: bir üniversite araştırma merkeziyle imzalanmış çok yıllı protokol (Sanofi/NADİR), hasta derneklerine yönelik doğrudan bir eğitim programı (Sanofi/ROTA), ve kamu düzenleyicisiyle doğrudan üst düzey temas (Alexion/TİTCK). Bunların hiçbiri gizli değildir; hepsi ilgili şirketlerin kendi kurumsal iletişim kanallarında yayımlanmıştır. Ancak bu şeffaflık, ortaklıkların bilimsel gündem belirleme, öncelik sıralaması veya düzenleyici temas üzerindeki etkisinin de şeffaf olduğu anlamına gelmemektedir; bu, ayrı ve daha derin bir inceleme gerektiren bir sorudur.

3.8. Araştırma Altyapısı: Klinik Araştırma İşlevi

ACURARE'nin (Acıbadem Üniversitesi) kendi web sitesinde 2008-2025 arasını kapsayan, destekleyici program sütunu da içeren tam araştırma projeleri listesi incelendiğinde, listelenen projelerin hiçbirinde doğrudan destekleyici olarak bir ilaç şirketi görünmemektedir; destekleyiciler TÜBİTAK, İBG RareBoost, İstanbul Kalkınma Ajansı, Yale Üniversitesi/NIH ve çeşitli akademik vakıflardır. Bu, ACURARE özelinde farklı bir modelin (akademik/kamu finansmanı ağırlıklı) işlediğini göstermektedir; yani Türkiye'deki nadir hastalık merkezlerinin endüstriyle ilişkisi tek tip değildir, merkezden merkeze belirgin biçimde farklılaşmaktadır.

Buna karşılık, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Metabolizma Bilim Dalı, 5 Ocak 2018'de TİTCK'den Faz I Klinik İlaç Araştırmaları Uygunluk Belgesi almış ve kendisini "Türkiye'de nadir hastalıklarda ilaç araştırmaları yapılacak ilk birim" olarak tanımlamıştır; mukopolisakkaridoz gibi nadir kalıtsal metabolik hastalıklara yönelik Faz I çalışmalar başlatacağını duyurmuştur. Bu, nadir hastalık merkezlerinin sponsor firmaların ilaç adaylarını klinik araştırma sürecinden geçirmek için kullanılabilecek meşru ve TİTCK onaylı bir altyapıya sahip olduğunu göstermektedir. Ancak bu altyapının varlığı, belirli bir firmanın belirli bir ilacı için, belirli bir merkezde, olağan dışı bir çıkar çatışması yaratıp yaratmadığının ayrı ayrı incelenmesi gereken bir soru olarak durmaktadır.

3.9. Ölçek: Türkiye'de Nadir Hastalık Yükü

ACURARE'nin kendi kaynaklarına göre dünyada 6-8 bin farklı nadir hastalık tanımlanmıştır ve bunların yaklaşık %80'i genetik kökenlidir; Türkiye'de bu hastalıklardan etkilenen kişi sayısı 5-6 milyon olarak tahmin edilmektedir. Türkiye'deki akraba evliliği oranının yüksekliği, genetik kökenli nadir hastalıkların görülme sıklığını artıran önemli bir faktör olarak literatürde yer almaktadır.

4. Sonuç: Kurumsal ve Sözleşmesel Bağlantılar Var, Mali İstismar Kanıtı Henüz Yok

Bu yazının Türkiye bölümünde ortaya konan tablo, ABD bölümünden farklı bir doğrulama düzeyinde durmaktadır ve bu fark bilinçli olarak korunmalıdır. ABD'de CBO'nun kendi rakamlarıyla belgelenmiş bir mali sızıntı ve isimlendirilmiş, nicel olarak ölçülmüş iki ayrı istismar mekanizması (indication seeking ve multi-orphan stacking) mevcuttur. Türkiye'de ise elimizde artık sadece soyut bir "destekçi listesi" değil, somut ve isimlendirilmiş sözleşmesel ve kişisel ilişkiler vardır: AIFD Genel Sekreteri'nin DETESADER yönetiminde yer alması ve iki kurumun ortak içerik üretmesi; DETESADER'in TİTCK, SGK ve Cumhurbaşkanlığı Strateji ve Bütçe Başkanlığı'nı endüstriyle düzenli olarak bir araya getiren toplantılar organize etmesi; Sanofi'nin Ankara Üniversitesi NADİR merkeziyle imzaladığı çok yıllı araştırma protokolü; Sanofi'nin 7 hasta derneğine yönelik 44 aylık ROTA eğitim programı; Alexion'un TİTCK üst düzey yönetimiyle doğrudan teması ve dijital sağlık projeleri. Bunların hiçbiri, tek başına, ABD'dekine benzer bir mali istismarın (Medicare müzakeresinden kaçınma amaçlı endikasyon biriktirme) Türkiye'de de gerçekleştiğini göstermez; zira Türkiye'de henüz böyle bir düzenleyici muafiyet mekanizması mevcut değildir ve karşılaştırma bu noktada sona ermektedir.

Değerlendirmek doğrulamak değildir. Bu yazı, ABD'deki düzenleyici istismar mekanizmasının nasıl işlediğini somut vakalarla belgelemekte; Türkiye'deki kurumsal ve sözleşmesel ağı ise haritalamakta, ama bunu bir istismar iddiası olarak sunmamaktadır. Sanofi ve Alexion'un belgelenen faaliyetleri şeffaf, kamuya açık ve yasal ortaklıklardır; sorun bunların varlığı değil, bilimsel gündem belirleme ve düzenleyici temas üzerindeki etkilerinin ayrıca izlenip izlenmediğidir. AIFD Genel Sekreteri'nin ve TİTCK Başkanı'nın DETESADER'deki konumu, kamuoyunun bilmesi gereken meşru bir şeffaflık konusudur. Ancak bir düzenleyici kurum başkanının, o kurumun düzenlediği endüstriyle iş birliği yapan bir derneğin yönetiminde yer alması, Türkiye'deki nadir hastalık ve daha geniş sağlık politikası tartışmasında en asgari düzeyde kamuoyu şeffaflığı gerektiren bir husus olarak kayda geçirilmelidir.

Kaynakça

STAT News / Ed Silverman, "The latest orphan drug exemptions may not be warranted, analysis finds", 4 Ağustos 2026.

Congressional Budget Office, "Revised Estimate of Changes Under the 2025 Reconciliation Act for Exemptions From Medicare Price Negotiations for Orphan Drugs", Ekim 2025 (cbo.gov/publication/61818).

Health Affairs Forefront, "Blockbusters and Loopholes: Expanding Exemptions in Medicare Drug Price Negotiations", 2026.

Commonwealth Fund, "Revisiting the Orphan Drug Act", Kasım 2025.

Harvard Kennedy School / Malcolm Wiener Center, "The Cost of Exempting Sole Orphan Drugs From Medicare Negotiation", Kasım 2024.

AJMC, "Spending on Orphan Drugs for Common Diseases? Not Rare at All, Study Says", 2026.

340B Report, "AbbVie Abused Humira's Orphan Drug Designation, House Panel Says", 2021.

Health Affairs Journal, "Orphan Drug Label Expansions: Analysis of Subsequent Rare and Common Indication Approvals", 2023.

HemOnc.org, Daratumumab (Darzalex) onay kronolojisi.

BioSpace, "Keytruda Approvals: A Timeline".

AIFD, "Yönetim ve Komiteler", aifd.org.tr/biz-kimiz/yonetim-ve-komiteler.

DETESADER, "Hakkımızda" (2022 Genel Kurul sonuçları, kuruluş tarihi ve Kurucular Kurulu bileşimi) ve "Üyeler", detesader.org.tr/hakkimizda, detesader.org.tr/uyeler.

DETESADER, "Haberler" arşivi (OHSAD protokolü, Kanserle Dans Derneği iş birliği, RSV ve Hemofili çalışmaları, SADER/Expomed Eurasia oturumu), detesader.org.tr/haberler.

AIFD, "ÇareBulanaDek Söyleşileri #12: Koruyucu Sağlık Uygulamaları" (Ümit Dereli ve Haluk Özsarı), buzzsprout.com/1774772/episodes/15759120.

Eczacı Dergisi, Medikal News, Tıbbiye Bülteni, OHSAD, "Hüseyin Çelik TİTCK Başkanlığına Atandı", Temmuz 2026.

Nadir Hastalıklar Federasyonu, "Destekçilerimiz" ve "Duyurular" arşivi, nadir.org.tr/destekcilerimiz, nadir.org.tr/duyurular.

TBMM, "ALS, SMA, DMD, MS Hastalıklarında... Meclis Araştırması Komisyonu Raporu", 27. Dönem, Sıra Sayısı 199, Nisan 2020, tbmm.gov.tr/sirasayi/donem27/yil01/ss199.pdf.

Sanofi Türkiye, "Ankara Üniversitesi ve Sanofi Nadir Hastalıklar Merkezi 'NADİR' İçin İş Birliği Sözleşmesi İmzaladı", Şubat 2023, sanofi.com/assets/countries/turkey/docs/nadir-hastaliklar-merkezi.pdf.

Sanofi Türkiye, "Sanofi'den Nadir Hastalıklar Günü'nde Farkındalık Çağrısı", 28 Şubat 2025, sanofi.com/assets/countries/turkey/docs/1740723702_Nadir_Hastaliklar_Gunu_Basin_Bulteni.pdf.

Sanofi Türkiye, "Sanofi, Hasta Dernekleri Kapasite Geliştirme Programı ROTA'nın Kapanış Toplantısını Gerçekleştirdi", 18 Şubat 2025, sanofi.com/assets/countries/turkey/docs/ROTA-Kapanis-BB-17022025_edit.pdf.

Marketing Türkiye, "Nadir Hastalık Farkındalığında Dijital İnovasyon: Alexion'a 'Sağlıkta Farkındalık' Ödülü", 2025.

DHA, "Nadir Hastalıkların Tanısında Yapay Zeka Dönemi" (MLP Care, Alexion AstraZeneca Nadir Hastalıklar, Evideep iş birliği), 2025.

Acıbadem Üniversitesi ACURARE, "Merkez Tanımı ve Kuruluş Gerekçesi" ve "ACURARE Araştırma Projeleri", acibadem.edu.tr/rare.

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi, "Fakültemize Faz 1 Klinik Araştırma Merkezi Uygunluk Belgesi", 5 Ocak 2018, med.gazi.edu.tr.

Anadolu Ajansı kaynaklı haberler (Hürriyet, NTV, Haber7), Bundgaard Sendromu vakası, 7 Ağustos 2026.

Nadir Hastalıklar Ağı / Federasyonu, "Hakkımızda" ve kuruluş dönemi haberleri (Habertürk, Sivil Sayfalar, Wikipedia), 2018-2019.

McCoy M. S. ve ark., "Conflicts of Interest for Patient-Advocacy Organizations", New England Journal of Medicine, 2017.

Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health, "US Patient Advocacy Groups Received Majority of Pharma Donations in Multi-Country Study", American Journal of Public Health, Şubat 2019.

"Five years of pharmaceutical industry funding of patient organisations in Sweden", PMC, çeşitli.

Milliyet, "Yetim İlaçlar...", Doç. Dr. F. Cankat Tulunay, 4 Aralık 1982, s. 2 (Milliyet Gazete Arşivi, gazetearsivi.milliyet.com.tr).

Yöntem notu: Bu yazı, AI desteğiyle derlenen açık kaynak araştırmasına dayanmaktadır; her iddia, ilgili kurumun kendi birincil kaynağından (resmî web sitesi, basın bülteni, resmî kayıt) veya en az bir bağımsız haber kaynağından çapraz doğrulanarak yazılmıştır. Türkiye bölümündeki kurumsal ve sözleşmesel bağlantılar, mali istismar iddiası olarak değil, kamuoyunun bilmesi gereken şeffaflık konuları olarak sunulmuştur. Tarihsel bölümdeki 1982 tarihli makale, Milliyet Gazete Arşivi'nden temin edilmiştir..